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뜨는 세포·유전자 치료제...정부 지원, 미·유럽 벤치마킹해야
 
세포·유전자치료제(CGT)가 차세대 신약으로 각광을 받으면서 기업뿐 아니라 각국도 지원에 나서 정부의 정책 추진이 요구되고 있다.
 
3일 관련 업계에 따르면, 미국과 유럽연합(EU) 등 주요국은 산·학·연·병 협력 기반의 R&D(연구개발) 프로그램을 통해 CGT 개발을 지원하고 있다.
 
CGT는 세포의 생물학적 특성을 변화시키거나 유전자의 결함·부작용을 억제함으로써 기존 치료법에 비해 표적 정확성이 높아 암, 희귀질환 등 미충족 의료수요를 해결할 것으로 기대되고 있다.

한국보건산업진흥원이 최근 발간한 ‘미국과 유럽의 세포·유전자치료제 혁신연구 지원 정책 동향’ 보고서에 따르면, 작년 전 세계 바이오 기업들의 CGT 투자액은 약 680억 달러(한화 약 97조원)를 기록했으며, 2019~2021년 3년간 벤처캐피탈 투자 중 1/3 가량이 CGT 플랫폼 기술에 투자한 것으로 나타났다.

그러나 CGT 주된 적응증인 희귀·난치성 질환은 환자군의 크기가 작고, 기존 승인사례가 많지 않아 자원(기술력, 자금 등) 및 제도(인허가, 수가 등) 측면에서 불확실성이 높은 만큼 개별 기업뿐 아니라 정부의 지원이 필요하다는 지적이 나오고 있다.
 
이에 미국, EU 등 주요국은 CGT에 대한 집중 지원의 필요성을 인지하고 다양한 프로그램을 통해 연구를 지원하고 있다.

미국은 국방고등연구계획국(DARPA)의 활동 지원모델을 헬스케어 분야에 적용키로 했다. 이에 혁신 연구 지원 기관인 미국 의료고등연구계획국(ARPA-H)을 설립했다.

바이든 대통령은 당선 이후 ARPA-H 설치에 관한 구체적인 계획을 발표하면서 의회에 올해 예산으로 65억 달러(약 9조원)를 제안했고, 지난 3월 최종 예산안에는 NIH(미국국립보건원) 내 기관과의 협력 가능성을 근거로 ARPA-H에 투입될 예산을 10억 달러(약 1조 4000억원)로 의결했다.
 
이어 한달 뒤인 올해 4월에는 ARPA-H를 NIH 산하기관으로 두되 기능·인력·활동·자금·권한 등을 NIH로부터 독립하는 방안이 담긴 법 개정안이 통과됐고, 이를 기반으로 ARPA-H는 NIH 산하 27개 연구조직의 인프라·네트워크를 활용해 자율적인 프로젝트 수행, 권한, 성과 관리 등이 가능해졌다.
 
ARPA-H는 암, 알츠하이머, 당뇨 등 특정 질병의 미충족 수요 등에 대응하기 위한 CGT 개발에 중점을 두고 지원을 하고 있다.

세부적으로 보면, 세포치료제의 경우 환자 맞춤형 T세포 치료제 등을 통해 치료비용을 1000달러(약 142만원) 대로 절감할 수 있는 방법 등을 마련하고 있다.
 
EU는 과학기술 분야 R&D 투자 확대를 통해 EU 경쟁력 제고를 목표로 하는 9차 프레임워크 프로그램인 ‘Horizon Europe12’를 통해 집중 지원에 나서고 있다. Horizon Europe12에는 2027년까지 총 955억 유로(약 133조원)가 투자된다.
 
또 유럽의 혁신환경 조성을 위한 혁신지원기구로 유럽 혁신위원회(EIC)를 신설해 혁신연구를 지원키로 했다.

EIC는 2027년까지 100억 유로(약 14조원)를 투자해 CGT 포함 고위험 연구 지원에 나선다. 세포치료제 기술, 세포요법(CAR-T, TCR, TIL 등) 개선, 유전자 벡터 효율성 개선 및 위험 감소, 유전자치료제 제조공정 등 CGT 기초기술 및 임상연계 고도화를 위한 연구를 수행하게 된다.
 
미국과 유럽은 CGT 개발을 위한 민관협력 R&D 프로그램도 가동하고 있다.
 
NIH는 CGT 개발을 위해 민관 연구프로그램인 ‘BGTC’를 작년 10월 출범시켰다. 미국에서는 2014년부터 각 분야의 혁신 치료제 개발을 위해 미국 식품의약국(FDA)·NIH 등 국가기관과 산·학·연 기관이 모두 참여하는 신약개발 촉진 프로그램(AMP)을 운영 중인데, BGTC는 AMP에서 추진하는 6번째 연구 프로그램이자 희귀질환을 대상으로 하는 최초의 프로그램이다.
 
BGTC는 5년(2021~2026)간 정부·민간·공공에서 공동으로 총 8000만 달러(약 1136억원)를 투입할 것으로 알려졌다.
 
유럽의 경우 2025년까지 2500만 유로(약 350억원)를 투입해 총 34개 산학연 기관에서 CGT를 포함한 첨단의료제품(ATMP) 개발에 나선다.
 
유럽 혁신의약품 이니셔티브(IMI)에서는 1170만 유로를 23개 학교·병원·중소기업·연구소 등에 투자해 각 기관의 CGT 연구개발을 지원한다.
 
한국보건산업진흥원 박인용 연구원은 “선진국에서는 CGT 규제대응까지 활동범위를 넓게 설정하며 R&D부터 부딪힐 수 있는 규제, 인·허가, 수가 등 제도적 문제를 사업초기 단계에서부터 예측하고 있다”며 “우리나라는 CGT 전주기 개발이 아직 초기 단계인 만큼 불확실성·규제 대응방안을 초기에 마련해야 한다. 그래야 사업 후반 치료제·치료기술 실용화 단계에서 선제적으로 대응할 수 있을 것”이라고 분석했다.  https://newsis.com/view/?id=NISX20221103_0002072503&cID=10434&pID=13200